보건복지부(장관 조규홍)는 9월 26일(목) 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

  양산부산대병원(병원장 이상돈), 이에이치엘셀의원(병원장 이홍기) 등의 임상연구계획을 심의하였으며 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건) 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결하였다.

  적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

  첫 번째 과제는 소아조로증* 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다.

     * ‘소아조로증’은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행되어 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에 현재 총 3명의 소아조로증 환자가 보고됨

  해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

  해당 과제는 신속·병합 검토제도*를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처의 검토가 진행 중이며, 식품의약품안전처의 최종 승인을 받은 이후 연구를 실시할 수 있다.

     * ‘신속·병합 검토제도’란, 재생의료기관 요청 하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행하는 제도 

  두 번째 과제는 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(Urine-derived stem cells, UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구이다.

  신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있으며, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소(Klotho)*를 분비하므로 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다.

     * ‘클로소(Klotho)’란 신장 또는 뇌하수체에서 발현되어 인체 내 호르몬처럼 기능하는 물질로, 뇌분비계 항상성 유지, 혈관생성, 항산화 기능 등이 보고된 바 있음

  또한 이 줄기세포는 정맥 내 투여 시 손상된 부위로 스스로 찾아가는 특성(호밍효과, Homing effect)을 갖고 있으므로, 클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달되어 신장 치료 인자를 분비함으로써 당뇨병성 신질환 환자의 손상되고 섬유화된 사구체, 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.

  김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 심의위원회에서도 첨단재생의료를 이용하여 여러 중대·희귀·난치 질환을 치료하기 위한 연구계획을 심의하였다”라며,

  “사무국은 임상연구를 통해 생명이 위급하고 치료가 어려운 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있도록 연구자의 연구계획 작성과 심의위원회의 심의를 충실히 지원하겠다”라고 밝혔다.