□ 식품의약품안전처(처장 김승희)는 다른 치료수단이 없고 생명이 위급한 환자에게 치료목적으로 사용하는 임상시험용의약품의 예외적 사용 제도를 정확히 알리기 위해 ‘응급환자 등 치료를 위한 임상시험용의약품의 안전 사용 가이드라인’을 책자로 발간한다고 밝혔다.
※ 임상시험: 의약품 등 안전성과 유효성을 증명하기 위해 사람을 대상으로 해당 약물의 약동(藥動)·약력(藥力)·약리·임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하는 시험
○ 이번 책자는 임상시험용의약품을 임상시험 목적이 아닌 생명이 위급한 응급환자에게 마지막 치료 수단으로 사용하는 경우 의료진이나 환자 등에게 임상시험용의약품의 사용방법, 절차 등에 대해 구체적으로 안내하기 위해 마련하였다.
- 식약처는 `13년 493건, `14년 490건, `15년 10월 기준으로 575건을 사용 승인하였고 질환별로는 폐암 등 호흡기질환 688건, 위암 등 소화기질환 376건, 악성흑색종 등 피부질환 257건, 백혈병 등 혈액질환 135건, 후천성면역결핍증 등 기타질환 102건이다.
- 이 제도는 우리나라뿐만 아니라 미국, EU 등에서도 운영하고 있다.

□ 주요 내용은 ▲임상시험용의약품 사용승인 절차 및 적용범위 ▲의료진과 제약사의 준수사항 ▲예외 사용 신청자격 안내 등이다.
○ 의사는 응급환자 등에게 임상시험용의약품 사용이 필요하다고 판단한 경우 환자의 자발적 동의서, 의약품 제공의향서 등을 준비하여 식약처에 응급상황 사용승인을 신청하고, 식약처는 관련 서류 검토 후 승인서를 발급하며 의사는 제약사에 임상시험용의약품 공급을 요청하여 대상 환자에게 사용한다.
- 또한, 의사는 임상시험용의약품을 사용하다가 대상 환자에게 발생한 예상하지 못한 중대한 이상반응에 대해서는 ‘임상시험관리기준(KGCP)’에 따라 식약처장에게 보고하여야 한다.
○ 의료진과 제약사는 다음 사항을 반드시 준수해야 한다.
- 의료진은 임상시험에 적용하는 기준을 준수하고 환자나 가족에게 임상시험용의약품에 대한 충분한 사전 설명과 상담을 통해 사용의 필요성에 대해 자세히 안내해야 하고 반드시 환자의 자발적인 동의가 필요하다.
- 제약사는 인도주의적 차원에서 환자 치료를 위해 허가되기 전의 의약품을 사용하는 것이므로 무상으로 제공하는 것이 원칙이다.
○ 예외적 사용 신청은 대상 환자의 주치의 등으로서 실제 사용은 해당 질환과 임상시험용의약품에 대한 전문적 지식과 윤리적 소양을 갖춘 전문의가 해야 한다.

□ 식약처는 이번 책자를 통해 환자들에게는 치료기회를 확대하고 의료진에게는 보다 안전한 사용을 지원하는데 도움이 될 것이라고 밝혔다.
○ 자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 법령자료→ 법령정보→ 지침․가이드라인․해설서에서 확인할 수 있다.

“이 자료는 식품의약품안전처의 보도자료를 전재하여 제공함을 알려드립니다.”