<요약본>

보건복지부(장관 조규홍)는 9월 21일(목) 2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 서울대학교병원(병원장 김영태), 가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규) 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제(고위험 2건, 중위험 3건, 저위험 1건) 등을 심의하여 총 6건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정하였다.

첫 번째 과제는 CD19 양성 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)으로 진단되어 조혈모세포를 이식해야 하는 소아청소년환자를 대상으로 병원에서 제조한 CD19-CAR-T(SNUH-CD19-CAR-T)를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구로, 심의위원회에서 적합 의결되었다.

해당연구의 목표는 CD19-CAR-T로 치료하여, 가능한 조혈모세포이식치료를 하지않음으로써 영구불임 등 부작용을 최소화하기 위함이며, 건강보험 기준에 맞지 않아 급성림프모구백혈병 치료제인 킴리아주(성분명 Tisagenlecleucel)의 혜택을 받지 못하는 건강보험 사각지대의 환자에게 치료의 기회를 줄 수 있을 것으로 기대된다.

두 번째 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포집합체(MIUChon)를 관절강 내 투여하여 치료하는 고위험 임상연구이며, 심의위원회에서 적합 의결되었다.

한편, 사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 9월 22일에 9월호(제6호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

<상세본>

보건복지부(장관 조규홍)는 9월 21일(목) 2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 서울대학교병원(병원장 김영태), 가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규) 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제(고위험 2건, 중위험 3건, 저위험 1건) 등을 심의하여 총 6건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정하였다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫 번째 과제는 CD19 양성 급성림프모구백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)으로 진단되어 조혈모세포를 이식해야 하는 소아청소년환자*를 대상으로 병원에서 제조한 CD19-CAR-T(SNUH-CD19-CAR-T)**를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다. 

   * 급성림프모구백혈병 환자 中 관해 실패, 공고요법 후 백혈병 미세잔존질환 양성 등으로 조혈모세포이식이 필요한 최고위험군 환자

   **렌티바이러스를 이용하여 CD19를 표적 하는 CAR(chimeric antigen receptor)를 발현한 T세포(흉선 유래 림프구)로, 제1호 고위험 임상연구(서울대병원, ’21년 12월 8일 승인)에서 사용된 약제

 ※ SNUH-CD19-CAR-T로 진행된 임상연구는 2023년 7월 현재까지 반복적인 재발과 더 이상의 치료 효과가 없는 환자 6명 모두에게서 CD19 B 세포가 사라지는 관해를 보였으나, 2명에서 CD19 음성 백혈병이 재발되어 현재까지 4명이 생존 중이고, 이는 기존 킴리아주와 비슷한 성적

보통 최고위험군 급성림프모구백혈병(ALL) 환자를 치료하기 위해 조혈모세포이식을 진행하는데, 해당 치료법은 이식편대숙주병·간정맥폐쇄증·장기손상·영구탈모·영구불임 등 부작용이 많다.

해당연구의 목표는 CD19-CAR-T로 치료하여, 가능한 조혈모세포이식치료를 하지않음으로써 영구불임 등 부작용을 최소화하기 위함이며, 건강보험 기준에 맞지 않아 급성림프모구백혈병 치료제인 킴리아주(성분명 Tisagenlecleucel)의 혜택을 받지 못하는 건강보험 사각지대의 환자에게 치료의 기회를 줄 수 있을 것으로 기대된다.

한편, 연구책임자는 50명의 환자를 대상으로 치료 및 연구를 실시할 예정이며 연구비는 약 60억 원 규모인데, 기부금 등을 통해 자체 조달할 예정이라고 밝혔다.

두 번째 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포집합체(MIUChon)를 관절강 내 투여하여 치료하는 임상연구이다.

해당 연구는 고위험 임상연구*로, 2021년 11월 심의위원회의 적합 의결 후 식품의약품안전처(이하, 식약처) 승인과정에서 보완기간 초과로 불승인되었으며 이번에 동일한 연구과제로 식약처의 보완요청자료를 추가하여 재신청된 과제이다. 

   * 고위험 임상연구는 심의위 심의 후 식약처 심사를 통해 최종 승인을 받아야 함 

위 두 과제는 심의위원회의 심의와 동시에 식약처의 승인 검토를 진행(신속·병합 검토 제도) 중이다.

고형우 사무국장은 “임상연구 제도 운영의 취지대로 제1호 고위험 임상연구를 통해 백혈병 환자들이 생명 연장 등의 치료 효과를 보고 있다”라며, “사무국은 임상연구를 통해 중대·희귀·난치 환자 치료 기회가 확대될 수 있도록 연구자의 임상연구계획 작성 및 심의위원회의 심의 과정을 성심껏 지원할 예정이다”라고 밝혔다.

또한, 사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 9월 22일에 9월호(제6호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

이번 소식지에는 2023년 7월과 8월 심의위원회 심의 동향과 융복합치료 분야 임상연구(3D 바이오프린팅 호흡기도(기관, Trachea) 치료 연구, 가톨릭대 서울성모병원)를 수행 중인 연구자가 작성한 해당 연구 경력과 융복합치료 연구 활성화를 위해 필요한 점 등의 이야기(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)를 담았다.

융복합치료연구 중 신장 질환 관련 연구 필요성 및 연구 동향에 대한 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을 작성할 때 도움이 될 수 있는 ‘임상연구 실시 방법’에 관한 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 마지막으로 연구자들이 자주 질문하는 ‘연구계획 변경’에 대한 질의응답 내용도 포함되어있다.

<붙임> 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개요

<별첨>「첨단재생의료 임상연구소식」9월호 (제6호)