□ 국민권익위원회(위원장 유철환, 이하 국민권익위)는 희귀 신장질환자의 치료 기회를 제한하는 치료약물 사전심사제도의 개선 방안을 마련하고자, 5월 8일 정부서울청사에서 전문가 간담회를 개최했다.

이번 간담회에는 박종민 국민권익위 부위원장 겸 사무처장(이하 부위원장) 등 국민권익위 관계자와 보건의료 전문가, 환자 및 환자 단체 관계자들이 참석해 주요 규제 쟁점을 점검하고, 환자의 생명을 지키기 위한 실효성 있는 제도개선 방안을 논의했다.

□ 비정형 용혈성 요독증후군(이하 aHUS)은 혈관 내 미세혈관에 혈전이 발생해 주요 장기, 특히 신장에 심각한 손상을 초래하는 희귀 자가면역 질환이다. 치료 시기를 놓치면 말기 신부전이나 사망에 이를 수 있으며, 발병 후 48~72시간 이내 치료 개시가 생명을 좌우한다.

그러나 aHUS 환자의 유일한 치료약물인 에쿨리주맙(Eculizumab)은 사전심사 대상 약물로 분류되어 있어, 최소 14일 이상의 심사 기간이 소요된다. 이로 인해 치료 시기를 놓치고 환자의 생명을 위협하는 사례가 실제로 발생하고 있다. 반면 미국과 유럽 등에서는 의료진 판단에 따라 선투약 후 사후 심사를 진행하는 방식으로 운용하고 있어, 환자의 치료 기회를 보장하고 있다.

□ 현행 사전심사 제도는 1990년부터 유지되고 있으며, 2주 이상 소요되는 심사 기간과 반복되는 행정절차로 인해 과도한 서류 제출, 치료 지연, 형평성 논란 등의 문제가 꾸준히 제기되고 있다. 특히 치료의 황금시간(골든타임) 확보가 중요한 희귀질환 분야에서는 규제 완화와 제도 정비가 절실하다는 목소리가 커지고 있다.

□ 국민권익위는 이번 간담회를 통해 환자 및 전문가의 고충과 의견을 폭넓게 청취하고, 사전심사 제도의 문제점을 개선하기 위한 구체적인 방안을 모색했다. 향후 관계기관 협의를 통해 구체적이고 실질적인 제도개선 방안을 마련할 계획이다.

□ 박종민 부위원장은 "희귀질환 환자가 치료 기회를 잃는다는 것은 곧 생명을 잃는 것과 같다"라며, "과도한 규제로 인해 희귀질환 환자들의 생명이 위협받지 않도록 사전심사와 관련한 제도개선을 신속히 추진하겠다."라고 밝혔다.