보건복지부(장관 정은경)는 10월 30일(금) 배양 자가면역세포를 활용한 임상연구 및 치료의 위험도를 저위험으로 조정하는 고시를 제정*하였다. 이에 따라 연구자들은 2~3년이 걸리는 선행 임상연구를 거치지 않고도 근거 문헌을 바탕으로 치료계획을 신청할 수 있게 된다.

     * 첨단재생의료 임상연구 및 첨단재생의료 치료 위험도 구분에 관한 고시

  지난 6월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)에서 자가면역세포 배양 연구·치료의 안전성이 확인됨에 따라 위험도를 저위험으로 조정하는 안건을 심의하였다.

     ※ 첨단재생바이오법 시행령 제4조: 충분한 연구자료·치료사례의 축적 등으로 안전성이 증명된 경우 심의위원회의 심의를 거쳐 복지부장관 고시로 위험도 조정 가능

   다만, 세포 배양기술의 전문성과 안전성 등을 고려하여 세포의 채취·검사·처리 등은 기존처럼 세포처리시설에서 수행하는 것을 부대조건으로 심의하였다. 이에 임상연구·치료의 위험도 구분에 관한 고시를 '26.10월 제정하면서 저위험으로 조정됨에 따라 2~3년 소요되는 선행 임상연구 없이도 근거문헌을 바탕으로 치료계획을 신청할 수 있게 된다.

  저위험 치료계획 심의 요건 중 연구자가 제출해야 하는 근거 문헌 종류, 수준 등은 전문가 자문과 심의위원회 검토를 거쳐 마련하였다.

  근거 문헌을 기반으로 신청하는 경우, 투여용 인체세포등의 제조·품질은 제출한 근거 문헌에서 이용된 인체세포와 동일*한 세포여야 한다. 세포의 기원·특성·작용기전이 동일*해야 하며, 품질관리 시험항목은 세포처리시설에서 제시한 자료를 기준으로 판단한다.

     * 생물학적으로 완전히 동일하다는 개념은 아니며, 세포의 특성·규격 측면에서 해당 세포에 대해 보편적으로 알려진 특성이 확인되고 규격에 적합해야 함

  해당 치료의 안전성·유효성은 근거 문헌 또는 선행 첨단재생의료 임상연구 결과를 기반으로 심의한다. 제출자료와 적응증(대상 질환·환자군) 치료목적 투여경로가 동일한 치료계획이어야 하며, 투여하는 세포의 양과 횟수는 타당한 근거가 확보된 유사 범위 내에서 고려할 수 있다.

  문헌의 질은 동료심사를 거친 신뢰할 만한 학술지(SCIE급 이상으로 국제적으로 인정받는 과학기술·의학 분야 학술지)에 수록된 논문이어야 하며, 논문 선정을 위한 검색 전략*을 함께 제출해야 한다. 또한 유효성 심의를 위해 충분한 수의 환자를 대상으로 수행한 임상결과가 제시되어야 한다.

     * 예: 데이터베이스(DB)정보 검색어 검색일 검색 건수 선정제외 사유 등 문헌검색 이력 제시

  선행 임상연구 결과를 기반으로 신청하는 경우, 근거 보완을 위해 추가 근거 문헌을 제출할 수 있으며, 문헌의 질은 근거 문헌 기반 신청 시 요건과 동일하게 적용한다.

  국내·외 근거 문헌을 모두 활용할 수 있으며, 가능한 최신 문헌 활용이 바람직하나, 치료법에 따라 오래된 문헌도 고려할 수 있다.

  제정된 고시의 상세 내용은 보건복지부 홈페이지(www.mohw.go.kr - 정보 – 법령 – 훈령/예규/고시/지침)에서 확인할 수 있다.

  최경일 첨단의료지원관은 "고시 제정으로 임상연구를 실시하지 않더라도 근거문헌에 기반하여 자가면역세포 배양 치료계획 신청이 가능해졌다"라며, "저위험 치료계획의 심의 요건도 심도 있는 논의 끝에 마련한 만큼, 연구자들의 많은 참여를 부탁드리며, 중대·희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 데 최선을 다하겠다"라고 밝혔다.