보건복지부(장관 정은경)는 7월 24일(목), 7월 31일(목) 양일에 걸쳐 2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 '심의위원회')를 개최했다.

  심의위원회는 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등에서 제출한 임상연구계획 총 9건(고위험 2건, 중위험 5건, 저위험 2건)을 심의했으며, 이 중 3건은 적합, 4건은 부적합 의결하였고, 2건은 재심의하기로 결정하였다.

  적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

  첫 번째 과제는 HER2* 양성 유방암 환자를 대상으로 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)**을 투여하는 고위험 임상연구이다.

     * 상피세포 성장인자 수용체(EGFR;  Epidermal Growth Factor Receptor) 계열의 막관통 당단백질 수용체로 세포 증식, 생존 및 분화에 중요

    ** 동종 제대혈 유래 자연살해세포에 HER2를 표적으로 하는 항체 단편(scFv)을 포함한 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR) 유전자 도입 세포

  HER2 양성 유방암은 인간 표피성장인자 수용체 2형(HER2, Human Epidermal growth factor Receptor 2)이 과발현되어 있는 것이 주된 특징이다. HER2의 돌연변이 또는 과발현은 종양 발생 및 전이를 직접적으로 초래할 수 있으며, 공격적인 종양 특성 및 불량한 예후와 연관되어 있다.

  따라서, HER2의 발현수준은 유방암 및 일부 다른 암의 예측 인자로서 활용되며, 새로 진단된 침습성, 전이성 유방암 환자에서 통상적으로 검사하는 지표이다.

  제대혈로부터 확보한 자연살해세포는 상대적으로 높은 증식 능력이 있어 많은 양의 세포를 확보할 수 있다. 따라서 해당 연구는 유전자 도입된 제대혈 유래 자연살해세포를 이용하여 HER2를 표적할 수 있어, 진행성 HER2 양성 유방암에 대해 항종양 활성을 나타낼 수 있을 것이라 기대한다.

  두 번째 과제는 HER2 양성 진행성 위암/위식도접합부암* 환자를 대상으로 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)을 투여하는 고위험 임상연구이다.

     * '위암'은 위장에 생기는 암으로 유전적 환경적 요인으로 발병하며 '위식도접합부암'은 위 분문부로부터 근위부 및 원위부 5cm 내에 발생하는 암

  해당 연구는 유전자 도입된 제대혈 유래 자연살해세포를 이용하여 HER2를 표적할 수 있어, HER2 양성 진행성 위암/위식도접합부암에 대해 항종양 활성을 나타낼 수 있을 것이라 기대한다.

  위 2건의 과제에 대해 식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토*를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 심의위원회에 통보하였으며, 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 절차에 따라 임상연구를 실시하게 된다.

     * 재생의료기관 요청하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처의 검토를 동시에 진행하는 제도

  세 번째 과제는 비허혈성 확장성 심근병증* 환자를 대상으로 환자 본인의 골수에서 유래한 단핵세포를 투여하여 심부전 증상과 좌심실 기능 개선 효과를 평가하는 저위험 임상연구이다.

     * 심부전 중 가역적이지 않은 형태의 심장 근육 질환으로 비정상적인 부하 상태를 보이며, 중증 관상동맥 질환이 없는 상태에서 좌심실의 확장과 수축 기능 장애를 동반

  해당 연구는 해외 유사 임상시험을 근거로 과립구 집락 자극 인자(Granulocyte-Colony Stimulation Factor, G-CSF)* 단독 투여보다 G-CSF를 전처치한 후, 최소조작으로 얻은 자가 골수 유래 단핵세포를 투여하는 병합방식을 통해 심장 기능 개선에 임상적으로 더 유의미한 효과를 얻고자 한다.

     * 식약처 승인을 받은 의약품으로 혈액학적 질환 및 심혈관계 질환에서도 연구되는 치료제

  김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 "이번 제7차 심의위원회는 다수의 연구과제에 대한 충분한 심의를 위해 회의를 2회에 걸쳐 진행하였다"라며,

  "사무국은 「첨단재생의료 연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인」을 그간의 심의사례 및 관련 법령 개정 사항을 반영하여 개정 및 '첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)'에 게재하였으며, 앞으로도 관계기관과 협력하여 임상연구를 활성화할 수 있도록 노력하겠다"라고 밝혔다.

<붙임> 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개요

<별첨>「첨단재생의료 소식지」'25년 7월호(제14호)