<요약본>

보건복지부(장관 조규홍)는 11월 23일(목) 2023년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 분당차병원(병원장 윤상욱) 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제(고위험 2건, 중위험 1건, 저위험 3건) 등을 심의하여 총 6건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결, 3건은 재심의 결정하였다.

적합 의결된 첫번째 과제는 골형성부전증을 겪고 있는 17세 이하(성장판 닫히는 나이 고려)인 아동 환자 3명을 대상으로 사람 태아 유래 골 분화 전구세포(중간엽줄기세포)를 이용하여 치료하기 위한 고위험 임상연구이다.

이 연구에서는 타 조직 유래 줄기세포 대비 우수한 골 분화능력을 갖고 있고, 골 형성 촉진 단백질을 분비할 수 있는 것으로 알려진 태아 유래 줄기세포로 골형성부전증 증상을 완화함으로써 희귀질환인 골형성부전증 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있을 것으로 기대된다.

두번째 과제는 퇴행성 요추 질환자를 대상으로 기존 치료술(후방 요추체간 유합술: 의료기기인 요추체간용 케이지와 합성골 이식재 이용)에 추가로 환자 본인의 지방조직에서 얻은 기질혈관분획(SVF)을 적용하여 기존 치료보다 개선된 치료효과를 확인하려는 저위험 임상연구이다.

기질혈관분획이 기존 치료술에 사용하는 골이식재의 부족한 점을 보완하여 골유합 속도를 높이는 등의 효과를 낸다면, 척추가 안정화되어 일찍 통증을 감소시킬 수 있고 보행 등 일상생활 및 다양한 활동을 시작할 수 있어 환자의 삶의 질 향상에 도움이 될 것으로 기대된다.

<상세본>

보건복지부(장관 조규홍)는 11월 23일(목) 2023년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

이번 심의위원회에서는 분당차병원(병원장 윤상욱) 등에서 제출한 첨단재생의료 임상연구과제(고위험 2건, 중위험 1건, 저위험 3건) 등을 심의하여 총 6건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결, 3건은 재심의 결정하였다.

이날은 첨단재생의료 임상연구지원사업단의 박소라 단장과 질병관리청 국립보건연구원 재생의료안전관리과의 이광수 과장이 참석하여 보고안건인 ▲첨단재생의료 임상연구계획 국가연구비(R&D) 지원 과제 현황과 ▲첨단재생의료 임상연구 관련 기관생명윤리위원회(IRB) 심의 경과 및 현재상황을 심의위원회에 보고하였다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫번째 과제는 골형성부전증*을 겪고 있는 17세 이하(성장판 닫히는 나이 고려)인 아동 환자 3명을 대상으로 사람 태아 유래 골 분화 전구세포(중간엽줄기세포)를 이용하여 치료하기 위한 고위험 임상연구이다.

   * ‘골형성부전증’이란 골기질 단백질을 생성하는 콜라젠 유전자 (COL1A1, COL1A2)의 변이에 기인하는 희귀질환 (한국질병사인분류코드(KCD code): Q78.0)

이 연구에서는 타 조직 유래 줄기세포 대비 우수한 골 분화능력을 갖고 있고, 골 형성 촉진 단백질을 분비할 수 있는 것으로 알려진 태아 유래 줄기세포로 골형성부전증 증상을 완화함으로써 희귀질환인 골형성부전증 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있을 것으로 기대된다.

위 고위험 과제는 심의위원회의 심의와 동시에 식약처의 승인 검토를 진행(신속·병합 검토 제도) 중이며 식품의약품안전처장의 최종 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.

두번째 과제는 퇴행성 요추 질환자를 대상으로 기존 치료술(후방 요추체간 유합술: 의료기기인 요추체간용 케이지*와 합성골 이식재** 이용)에 추가로 환자 본인의 지방조직에서 얻은 기질혈관분획(SVF)을 적용하여 기존 치료보다 개선된 치료효과를 확인하려는 저위험 임상연구이다.

   * 퇴행성 척추질환자의 유합술시 내부에 골유합물질을 충진하여 골유합을 유도하고 추체간격을 일정하게 유지시키는 의료기기

  ** 골 결손 부위에 충진하여 골 대체 및 수복을 도모하고, 신생 뼈 성장 유효공간을 제공하는 의료기기

기질혈관분획이 기존 치료술에 사용하는 골이식재의 부족한 점을 보완하여 골유합 속도를 높이는 등의 효과를 낸다면, 척추가 안정화되어 일찍 통증을 감소시킬 수 있고 보행 등 일상생활 및 다양한 활동을 시작할 수 있어 환자의 삶의 질 향상에 도움이 될 것으로 기대된다.

한편, 보고안건 중 ‘첨단재생의료 임상연구계획 국가연구비(R&D) 지원 과제 현황’의 주요내용으로는 ▲올해 11월 기준 누적 총 21건(고위험 6건, 중위험 11건, 저위험 4건)의 지원 과제 정보, ▲각 지원과제의 연구비 지원 규모(총 약 165억 원) 및 연구비 평가 내용 등이 보고되었다.

고형우 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 회의도 연구의 안전성·유효성과 필요성·시급성을 종합적으로 심의하기 위해 심의위원회에서 열띤 논의가 있었다.”라며,

“임상연구계획 심의 외에도 사무국은 임상연구자들이 현장에서 겪는 애로사항을 직접 듣고 제도 운영에 반영하기 위해 꾸준히 임상연구자 간담회를 추진하고 있으며, 12월 5일(화)에 제5차 간담회가 개최될 예정이다”라고 밝혔다. 

한편, 사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 11월 24일에 11월호(제7호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

이번 소식지에는 2023년 9월과 10월 심의위원회 심의 동향과 조직공학치료 분야 임상연구(베체트 장염에 대한 오가노이드 기반 세포치료)를 수행 중인 연구자(고려대학교 구로병원, 이범재 교수)가 작성한 해당 연구 경력과 조직공학 치료 분야 연구 활성화를 위해 필요한 점 등의 이야기(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)를 담았다.

조직공학 치료 분야 동향 및 필요점에 대한 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을 작성할 때 도움이 될 수 있는 ‘임상연구 실시 방법’에 관한 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 마지막으로 연구자들이 자주 질문하는 ‘다기관 임상연구계획 심의 신청’에 대한 질의응답 내용도 포함되어있다.

<붙임> 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개요

<별첨>「첨단재생의료 임상연구소식」11월호(제7호)