<요약본>

보건복지부(조규홍 장관)는 2024년 3월 말 기준, 첨단재생의료 누적 임상연구계획 심의 신청 건수는 총 125건으로, 올해 1분기에는 12건이 신청되어 작년 같은 기간(6건) 대비 2배로 증가하였다고 밝혔다.

첨단재생의료란 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생, 회복 또는 형성하여 질환의 근본적인 치료를 가능케 하거나, 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대·희귀·난치 질환을 치료하는 새로운 기회를 제공할 수 있는 분야로 일찍이 미국 등 국외에서는 관련법을 제정·정비하고 연구를 지원하고 있다.

국내에서도 국민의 건강 증진과 첨단재생의료기술의 국가 경쟁력 향상을 목표로, 2019년「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하, 첨단재생바이오법)을 제정하여 시행(2020년 8월) 중이며, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하, 심의위원회)가 구성되고 사무국이 설치되어 2021년부터 ‘첨단재생의료 임상연구제도’를 운영 중이다.

심의위원회는 신청된 연구계획(125건) 중 총 96건(누적)에 대한 심의를 완료하였으며, 이 중 약 44%(42건/96건)가 ‘임상연구 적합’으로 심의되었다. 

정부는 임상연구 활성화를 위해 연구비 지원 등 임상연구지원사업을 추진 중으로, 2022년부터 현재까지 임상연구지원사업단은 22건의 연구과제에 대해 총 167억원의 임상연구비를 지원하고 있고, 지원받은 과제들은 주목할 만한 성과를 내고 있다.

한편, 올해 2월 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회에 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 된다.

<상세본>

보건복지부(조규홍 장관)는 2024년 3월 말 기준, 첨단재생의료 누적 임상연구계획 심의 신청 건수는 총 125건*으로, 올해 1분기에는 12건이 신청되어 작년 같은 기간(6건) 대비 2배로 증가하였다고 밝혔다.

 * (연도별 접수현황) ’21년도 38건 → ’22년도 24건 → ’23년도 51건 → ’24년도 1분기 12건

첨단재생의료란 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생, 회복 또는 형성하여 질환의 근본적인 치료를 가능케 하거나, 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대·희귀·난치 질환을 치료하는 새로운 기회를 제공할 수 있어 전 세계적으로 주목받고 있는 분야이다.

일찍이 미국, 유럽, 일본, 대만 등에서는 재생의료 관련 법을 제정·정비하고 재생의료 분야 연구를 지원하고 있으며, 국내에서도 국민의 건강 증진과 첨단재생의료기술의 국가 경쟁력 향상을 목표로, 2019년 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하, 첨단재생바이오법)을 제정하여 시행(2020년 8월) 중이다.

첨단재생바이오법의 핵심은 ‘첨단재생의료 임상연구*’이다. 2021년부터 첨단재생의료 각 분야 전문가로 구성된 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하, 심의위원회)가 재생의료기관의 임상연구계획에 대해 연구 필요성, 과학적·윤리적 타당성 등을 검토하여 임상연구 적합 여부를 판단하고 있으며, 위원회 심의 지원을 위해 사무국이 설치·운영**되고 있다. 

 * ‘첨단재생의료 임상연구’는 의료기관이 첨단재생의료실시기관(이하, 재생의료기관)으로 지정받은 후, 심의위원회 및 식품의약품안전처(이하, 식약처)(고위험)로부터 임상연구계획 적합·승인 통보를 받아야 실시할 수 있음

 ** 심의위원회 및 분야별 전문위원회 지원을 위해 사무국 설치(`20.9) 후 업무 준비를 거쳐 ’21.5월부터 심의업무 본격 추진

2024년 3월말 기준, 심의 신청된 임상연구(총 125건)를 질환별로 분류하면, 근골격계 질환(30%, 37건)과 암 질환(25%, 31건) 연구가 전체의 50% 이상을 차지하였다. 이는 해당 질환들이 국외 재생의료 시장*에서 시장 규모 1, 2위를 차지하는 것과 유사한 경향이다. 

 * (출처) Global Regenerative Medicine Market-Analysis of Market Size, Share & Trends and Forecast-2030, SPER, 2022

심의위원회는 신청된 연구계획(125건) 중 총 96건(누적)에 대한 심의를 완료하였으며, 이 중 약 44%(42건/96건)가 ‘임상연구 적합’으로 심의되었다. 또한 적합 연구 중 50%(21건/42건)는 ‘타인(동종)의 배양·처리 세포, 유전자 변형·도입 세포 등을 이용’하는 ‘고위험 임상연구’로 나타났다. 

 ※ 단순분리, 농축 등 최소조작된 환자 본인(자가) 인체세포등을 이용한 연구(저위험)와 배양 등 처리된 자가 인체세포등을 이용하는 연구(중위험)는 각각 13건(31%), 8건(19%) 적합

< 연도별 심의 건수 및 심의결과 >

< 심의 결과 세부 분류 >

(단위: 건수) 

국내 첨단재생의료 임상연구가 세포치료 분야에 집중*되어 있기는 하지만 유전물질이 변형·도입된 인체세포등을 이용한 유전자치료** 연구가 적합 고위험 임상연구 중 29%(6건/21건)를 차지한다.

 * 전체 적합된 임상연구 건수 중 세포치료 분야 연구는 약 67%(28건/42건)

** 유전물질이 변형 도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료

미국에서 유전자치료제의 ‘첨단재생의료 치료제(RMAT) 지정’ 비율이 37%(31/83건)*인 것을 고려하면 유전자치료 연구에 대한 국내 관심도가 적지 않은 것을 알 수 있다.

 * ‘RMAT 지정’ 목적은 미충족 의료수요 질환 치료법 개발 촉진 및 환자의 신속한 치료 기회 보장이며, 2023년 11월 기준 RMAT 지정 제품 누적 건수는 총 83건이고 그 중 유전자치료제 건수는 31건(출처: 「RMAF Insights- Dec 2023. No.3」재생의료진흥재단(RMAF) 발간물)

또한, 세계적으로 유전자 편집 기술을 사용한 치료제가 활발히 개발되고 있는 상황에서 국내에서도 세포 내 원하는 유전자를 도입할 수 있는 전달체(렌티 바이러스)와 세포 내 특정 유전자를 제거할 수 있는 유전자 가위기술(CRISPR/Cas9)을 동시에 이용하는 연구가 심의위원회에서 적합 의결(식약처 심사 중)된 바 있다.

정부는 임상연구 활성화를 위해 연구비 지원 등 임상연구지원사업을 추진 중이다. 심의위원회·식약처에서 임상연구계획 적합·승인을 받은 후 임상연구지원사업단(재생의료진흥재단)에 사업계획서를 제출하면 연구비 적정성 평가를 거쳐 연구비를 지원받을 수 있다. 

2022년부터 현재까지 임상연구지원사업단은 22건의 연구과제에 대해 총 167억 원의 임상연구비를 지원 중이며, 지원받은 과제들은 주목할 만한 성과를 내고 있다.

예를 들어, 서울대병원의 강형진 교수팀은 국내 최초로 병원 내 'CAR-T(암세포 항원 표적 면역세포치료제) 치료제 공공 플랫폼 개발'로 세포치료제 생산기간을 평균 12일로 단축하였고, 분당차병원의 이주호 교수팀은 간암 환자를 대상으로 중간 평가에서 객관적 반응률* 100%를 달성 및 3명의 간암 환자에서 완전관해**를 확인하였다.

 * 객관적반응률(Objective Response Rate, ORR): 전체 환자 대비 종양크기 감소 등 객관적인 치료반응을 확인할 수 있는 환자 비율

** 암치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태(암치료 판정기준 용어)

가톨릭대 서울성모병원의 배자성 교수팀은 살아있는 타인의 성체 줄기세포를 3D 프린팅하여 만든 인공기도를 난치성 기관 결손 환자 1명에게 세계 최초로 이식하였고, 수술 6개월 후 성공적인 생착을 확인하는 등 임상연구를 통해 희귀·난치 질환의 치료 가능성을 제시하고 있다.

한편, 올해 2월 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회에 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 된다.

재생의료진흥재단 임상연구지원사업단의 박소라 단장은 “첨단재생의료는 질병의 근본적 치료 가능성을 제시하며, 중대한 질환에 대한 새로운 해법을 모색하는 중요한 분야로 국내 첨단재생의료의 성장과 함께 국제사회에서의 경쟁력을 강화하기 위해 지속적인 연구와 혁신이 필요하다”라며, “사업단은 국내외 연구동향에 발맞추어 임상연구를 지원하고 있으며, 앞으로도 재생의료 발전을 통해 국민의 건강 증진과 국가 경쟁력 강화에 기여하겠다”라고 밝혔다. 

고형우 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “내년 2월부터 첨단재생의료 치료제도가 새롭게 도입되고, 임상연구 대상자 범위가 중대·희귀·난치 질환에서 모든 질환으로 확대된다”라며, “첨단재생의료의 안전성과 임상적 유효성 확보를 위해 심의위원회에서 심도 있는 심의와 함께 철저한 안전관리가 이루어질 수 있도록 사무국이 성심껏 지원하겠다”라고 밝혔다.

<붙임> 첨단재생의료 임상연구지원사업 주요성과